+420 233 313 578 asco@ascomed.cz

Rychlý rozvoj molekulární biologie v posledních několika desetiletích způsobil revoluci v tom, jak přemýšlíme o nemoci. Bylo zjištěno, že celá řada poruch má genetický základ a bylo identifikováno mnoho základních mutací genu.

Genová terapie má velký potenciál jako účinná léčba těchto nemocí. V nadcházejících desetiletích může být běžnou genovou terapií léčena celá řada poruch, jako jsou dědičná onemocnění, rakovina a virové infekce.

Princip genové terapie je jasný: doručte funkční gen do cílových buněk v pacientovi, abyste obnovili normální funkci genu. Toho je nejčastěji dosaženo použitím rekombinantního vektoru adeno-asociovaného viru (AAV), kde část virového genetického materiálu byla nahrazena terapeutickým nákladem. Jakmile virus infikuje cílovou buňku, použije buněčný molekulární mechanismus k vytvoření terapeutického proteinu.

 

Přechod od slibu ke skutečnosti – překonávání překážek

Ačkoli princip genové terapie může být jasný, složitost a rozsah analytických metod spojených s touto technologií jasné nejsou.

Genová terapie představuje řadu analytických výzev, s nimiž se konvenční biofarmaceutické výrobky nesetkávají. V průběhu studie je třeba složitých a časově náročných biotestů, aby bylo možné posoudit účinnost produktu, potvrdit identitu produktu, identifikovat nečistoty a testovat imunogenitu.

 

Testování imunogenicity

Prvním běžným krokem v genové terapii je zjistit, zda pacient nese protilátky proti virovému vektoru. Takové protilátky jsou přítomny, pokud byl pacient dříve viru podroben. Pokud jsou přítomny takové neutralizační protilátky (NAbs), bude kapsida viru zničena a nebude schopna infikovat buňky a doručit gen, čímž se genová terapie stane neúčinnou.

Buněčná platforma společnosti Svar iLite® má dlouhou historii měření NAbs proti biologickým lékům v materiálu pacienta. Kombinace reprodukovatelnosti a snadnosti použití buněk připravených k testu s robustností testů s dvojím reportérovým genem, testy iLite® nabízejí rychlé a vysoce kvalitní výsledky pro širokou škálu cílů. Nyní přinášíme výhody technologie iLite® do genové terapie zavedením buněčných linií reagujících na AAV. Tyto testy jsou ideální pro detekci protilátek proti virovému vektoru v lidském séru.

Testování účinnosti

Dalším velmi důležitým krokem v genové terapii je analýza konečného terapeutického produktu. Testování účinnosti se provádí v předklinickém, klinickém nebo CMC nastavení, aby se prokázal klinický účinek a zajistila se konzistentnost jednotlivých šarží. To je další oblast, kde je technologie iLite® vhodná. Svar vyvíjí robustní in vitro test pro měření účinnosti terapeutického produktu.

Získejte rychlé, spolehlivé a reprodukovatelné výsledky pomocí funkčních testů od společnosti Svar, založených na buněčných testech.

Co nabízíme

Společnost Svar je v jedinečné pozici a může nabídnout pomoc při jakémkoli projektu genové terapie. Mají robustní platformy vhodné pro všechny fáze vývoje léčiv, jakož i zkušenosti a znalosti z diagnostických a bioanalytických služeb. V současné době vyvíjí buněčné testy pro testování imunogenicity a potence. Kromě toho můžou vytvářet zakázkové projekty šité na míru vašim konkrétním potřebám a vytvářet skutečně na míru šité testy. Jejich bioanalytické služby nabízejí flexibilní řešení přizpůsobená vašim potřebám a požadavkům.

Společně můžeme slib genové terapie přenést do reality.